Czteroletni Adaś Orlik z Morzyczyna k. Stargardu w woj. zachodniopomorskim choruje na dystrofię mięśniową Duchenne'a. To choroba, która dotyka niemal wyłącznie chłopców. Najpierw powoduje niepełnosprawność, a później - z uwagi na zanik mięśni, także tych odpowiedzialnych za oddychanie i sercowego - przedwczesną śmierć.
Takiego scenariusza chłopiec może uniknąć, jednak konieczna jest terapia genowa, której koszt jest ogromny. To aż 16 milionów złotych. Niestety leczenie w USA w żaden sposób nie jest refundowane.
Adaś ma coraz mniej czasu, by rozpocząć leczenie
Choroba została wykryta właściwie przypadkiem. Dobrej morfologii towarzyszyły niepokojąco wysokie próby wątrobowe. To jeden z sygnałów, który może wskazywać na dystrofię mięśniową.
Wkrótce mama chłopca usłyszała okrutną diagnozę. Dowiedziała się także o tym, co czeka jej dziecko, jeśli w porę nie rozpoczną leczenia. To refundowane w Polsce (które jedynie spowalnia postęp choroby) nie jest odpowiednie dla Adasia, ponieważ różne leki mogą być stosowane w określonych mutacjach.
Pierwsze oznaki choroby stają się nie do przeoczenia. To zapowiedź kolejnych strat. Choroba zaczyna przyspieszać. To, czego nie chcieliśmy dopuścić do świadomości, powoli staje się rzeczywistością.
Każdy dzień z Adasiem to dla nas walka z czasem. Mamy tylko jedno marzenie – by zatrzymać chorobę, zanim odbierze mu możliwość biegania, wchodzenia po schodach, chodzenia, samodzielnego jedzenia, mówienia, oddychania…
- pisze mama chłopca w opisie zbiórki na Siepomaga.
Terapia genowa kosztuje aż 16 milionów złotych. To kwota, która jest poza zasięgiem rodziny chłopca.
Trzeba zebrać jeszcze 6 milionów złotych
Zbiórka na opłacenie terapii genowej dla Adasia ruszyła już w grudniu 2023 roku. Niestety potrzebna kwota jest tak duża, że do tej pory udało się uzbierać dopiero ponad połowę. To wielki sukces, ale warto, by pasek zbiórki zazielenił się jak najszybciej. Adaś właśnie skończył 4 lata, to najlepszy czas na rozpoczęcie leczenia.
W dystrofii mięśniowej Duchenne'a istnieje coś takiego jak okno terapeutyczne. To czas, w którym rozpoczęcie terapii genowej przynosi najlepsze skutki: nie tylko spowalnia postęp choroby, lecz także może go zatrzymać, zanim mięśnie na zawsze ulegną zniszczeniu. Także ryzyko powikłań jest wtedy najniższe.
Wciąż jednak brakuje około 6 milionów złotych, a rodzice Adasia boją się, że nie dadzą rady uzbierać całej sumy.
Te urodziny mają dla nas zupełnie inny wymiar. Nie chodzi tylko o świeczki na torcie i prezent z klocków. Chodzi o czas, którego mamy coraz mniej. O to, żeby przyszłe urodziny Adaś mógł obchodzić już po podaniu terapii, która zatrzyma postęp choroby.
Każdy dzień zwłoki to utracone szanse. Każda wpłata przybliża nas do tego, żeby zdążyć
- pisze mama Adasia w opisie zbiórki.
