Komórki macierzyste – szansa dla dzieci z autyzmem. Wywiad z uznaną badaczką

2020-01-17 15:59 Dagmara Osińska
Komórki macierzyste – szansa dla dzieci z autyzmem.
Autor: Getty images

Choć nie jest jeszcze dostępna dla wszystkich pacjentów, już okrzyknięto ją przełomową. Na czym polega nowoczesna terapia autyzmu stosowana przez amerykańskich naukowców?

Krew pępowinowa jest źródłem komórek macierzystych, które, podobnie jak komórki szpiku, mogą być przeszczepiane w celu odbudowy uszkodzonych elementów układu krwionośnego, odpornościowego, a nawet mózgu. Tę ostatnią kwestię bada w Stanach Zjednoczonych dr Joanne Kurtzberg, której zespół opracował pionierską metodę leczenia autyzmu. Z badaczką spotkaliśmy się podczas jej krótkiej wizyty w Polsce.

Leczenie chorób krwi komórkami macierzystymi z krwi pępowinowej stosowane jest z powodzeniem od lat, ale jak to się stało, że zaczęła Pani podawać je dzieciom z chorobami neurologicznymi – porażeniem mózgowym i autyzmem?

– Już pół wieku temu odkryto, że przeszczep szpiku kostnego u osób z neurologicznymi chorobami genetycznymi może skutkować złagodzeniem negatywnych objawów tych chorób, a nawet trwałym wyleczeniem. Dzieje się tak za sprawą zawartych w nim komórek macierzystych.

My prowadziliśmy badania nad wykorzystaniem komórek macierzystych z krwi pępowinowej, gdzie również są one obecne, w leczeniu dzieci z porażeniem mózgowym i ta terapia przyniosła bardzo dobre efekty. Jeśli dziecku podana została odpowiednia dawka komórek, można było zaobserwować poprawę jego sprawności motorycznej – umiejętności chodzenia czy używania rąk.

Czytaj: Autyzm wczesnodziecięcy - przyczyny, objawy, leczenie

Objawy autyzmu: jak rozpoznać, że dziecko jest autystyczne?

Komórki macierzyste w tym przypadku powodowały tworzenie nowych połączeń neuronowych w mózgu, w obszarach odpowiedzialnych właśnie za motorykę. Prowadząc te badania zauważyliśmy też, że u tych dzieci, u których występowały różne spektra autyzmu, po terapii objawy autyzmu ustąpiły. Zaczęliśmy się więc zastanawiać, czy komórkami macierzystymi z krwi pępowinowej moglibyśmy leczyć wyłącznie autyzm.

W tym czasie zgłosili się do nas lekarze z naszego uniwersytetu, badający autystyczne dzieci, którzy również byli ciekawi, czy nasza terapia mogłaby pomóc ich pacjentom. Wiedzieli, że poprawę stanu zdrowia dzieci mógłby dać przeszczep szpiku, jednak jest to bardzo inwazyjna, agresywna metoda leczenia, obarczona wysokim ryzykiem powikłań (polega na zniszczeniu szpiku osoby chorej poprzez podanie chemioterapii i zastąpieniu go zdrowymi komórkami szpiku dawcy – przyp. red.).

Zdecydowaliśmy się więc na infuzję, czyli wstrzyknięcie komórek macierzystych pozyskanych z krwi pępowinowej prosto do krwi pacjenta, z pominięciem chemioterapii, by sprawdzić, czy to zadziała. Co się okazało, leczenie dzieci komórkami macierzystymi z ich własnej krwi pępowinowej dało jeszcze lepsze efekty niż przeszczep szpiku kostnego, ponieważ komórki z krwi pępowinowej znacznie lepiej przyjmują się i funkcjonują w mózgu, przy czym metoda ta jest dużo bezpieczniejsza i nie obciąża tak bardzo organizmu pacjenta.

Czy taka infuzja to bardzo skomplikowany zabieg?

– Nie, wymaga jedynie założenia na ręce wenflonu. Najpierw pacjentowi podawane są leki, które mają zapobiec reakcji alergicznej na konserwanty używane przy mrożeniu komórek. Później wstrzykujemy komórki macierzyste ze zbankowanej krwi pępowinowej pacjenta – trwa to od 15 sekund do 3 minut. Cała procedura wykonywana jest w klinice, nie w zwykłym szpitalu, a po zakończeniu infuzji wkłucie jest usuwane i dziecko może iść do domu.

W jaki sposób podane komórki macierzyste działają na organizm pacjenta?

One żyją w jego organizmie tylko około kilku miesięcy. W tym czasie zachowują się jak inteligentny lek, który daje sygnał innym komórkom do zmiany funkcjonowania, podpowiada, co w mózgu dziecka mają naprawić.

U wielu dzieci autyzm jest chorobą zapalną mózgu, a monocyty (rodzaj białych krwinek, w które na pewnym etapie zamieniają się komórki macierzyste – przyp. red.) mogą uspokoić ten stan zapalny. Kiedy to nastąpi, w mózgu zachodzą zmiany, dzięki którym możliwe jest wyleczenie objawów autyzmu.

Efekty terapii badano po sześciu i 12 miesiącach od zabiegu. Czy można więc powiedzieć, że są one trwałe?

– Oficjalne badania obejmowały tylko pierwszy rok po przeszczepie, więc tak naprawdę nie możemy być w stu procentach pewni, czy zmiany są trwałe. Wciąż natomiast mamy kontakt z rodzicami dzieci, które brały udział w badaniach, i dostajemy informacje o ich stanie zdrowia. Generalnie poprawę zauważono u 70–75 proc. pacjentów.

U niektórych efekty były widoczne już po jednej dawce komórek macierzystych – objawy ustąpiły i jak do tej pory ten rezultat się utrzymuje. Dla innych jedna dawka dała poprawę, ale nie wyleczyła zaburzenia zupełnie. Wśród dzieci poddanych terapii były jednak i takie, których stan pod wpływem kuracji się polepszył, ale po kilku latach po przeszczepie wrócił do stanu wyjściowego, poprawa została utracona.

Warto wiedzieć

Czym są komórki macierzyste?

To najbardziej pierwotna, niewyspecjalizowana forma komórek, z ogromnym potencjałem do namnażania się oraz przekształcania w komórki wyspecjalizowane. Dzięki swoim właściwościom od lat wykorzystywane są do leczenia i regeneracji uszkodzonych tkanek. Znajdują się one m.in. w szpiku kostnym, krwi pępowinowej, która pozostaje w pępowinie po narodzinach dziecka, i w samym sznurze pępowiny.

prof. Kurtzberg
Autor: materiały prasowe

Od czego więc zależy uzyskany efekt? Czy można już przed zabiegiem ocenić, jakie są szanse na poprawę u konkretnego dziecka?

– Częściowo można. Warunkiem uczestnictwa w badaniach było posiadanie zbankowanej krwi pępowinowej dziecka, które miało być leczone. Mimo tego, wydawać by się mogło, zaporowego warunku, zgłosiły się do nas tysiące rodzin, chcących podjąć terapię. Badaliśmy dzieci w wieku 2–8 lat.

Uzyskanie poprawy było bardziej prawdopodobne w przypadku dzieci o wyższym wyjściowym IQ, bardziej sprawnych umysłowo, u których objawy autyzmu były lżejsze. Jako granicę przyjęliśmy IQ 70 (norma dla zdrowego człowieka to 100 – przyp. red.). Dzieci z wyższym IQ uzyskiwały lepsze rezultaty niż te z IQ poniżej tej granicy. To nie oznacza, że pacjenci o niższym IQ w ogóle nie wykazywali poprawy, po prostu u nich te efekty nie były tak spektakularne.

W jakiej perspektywie czasu możliwe będzie wprowadzenie tej terapii do powszechnego stosowania?

– W Stanach Zjednoczonych, a myślę, że podobnie jest i w Polsce, wprowadzenie nowego typu terapii poprzedza cały proces badań. U nas są trzy etapy takiego procesu – dwa mamy już za sobą, przed nami etap trzeci i dopiero po jego zakończeniu będziemy mogli ubiegać się o licencję na Stany Zjednoczone. Myślę, że potrwa to jeszcze jakieś trzy, cztery lata.

W ostatnich latach w polskich szpitalach preferuje się tzw. późne odpępnienie (odcięcie pępowiny po upływie 2 minut od porodu), w efekcie czego mniej krwi pozostaje w pępowinie. Czy taka praktyka jest przeszkodą w pobieraniu krwi pępowinowej?

– Krew pępowinową pobiera się już po przecięciu pępowiny, z tej jej części, która zostaje połączona z łożyskiem. Późne odpępnienie oznacza mniejszą ilość krwi, jaka może być pobrana. A im więcej krwi, tym lepsze są możliwości ewentualnego leczenia. Przeciętne pobranie, jeśli wykonane jest w odpowiednim czasie, daje 60–120 ml krwi. Do leczenia noworodka wystarczy nawet 5 ml krwi, 60 ml zawiera wystarczająco komórek dla 3-, 4-latka, ale dla osoby dorosłej jedna porcja krwi rzadko jest wystarczająca.

Czytaj: Kiedy należy odcinać pępowinę? [Wywiad z położną]

Czy artykuł był przydatny?
Przykro nam, że artykuł nie spełnił twoich oczekiwań.

NOWY NUMER

W numerze 3/2020 "Zdrowia": odchudzanie według typu sylwetki, chorobę poznasz po zapachu, ból można leczyć, życie ze schizofrenią, siarka w pielęgnacji urody, jak przechowywać żywność. Miesięcznik "Zdrowie" to pakiet rzetelnej wiedzy i sprawdzonych porad!

Dowiedz się więcej
Miesięcznik Zdrowie 3/2020
KOMENTARZE