Drugie dziecko w Polsce otrzymało najdroższy lek świata. "Czeka ją teraz dalsza terapia"

Terapia genowa jest jedną z najdroższych na świecie. Od września ubiegłego roku jest w Polsce refundowana. Kilka dni temu po raz pierwszy zastosował ją na swoim oddziale Dolnośląski Szpital Specjalistyczny im. T. Marciniaka we Wrocławiu. Pacjentką jest dziewczynka, u której stwierdzono rdzeniowy zanik mięśni.

Ograniczony wiek dzieci, którym przyznawana jest refundacja, to poważny problem dla rodziców starszych dzieci cierpiących na SMA. Obecnie grupa ta liczy 17 rodzin. Mali pacjenci nie kwalifikują się do refundacji najdroższym lekiem świata, ponieważ mają więcej niż 6 miesięcy. Aby uzbierać pieniądze na lek wart 9,5 mln złotych, prowadzą zbiórki w internecie.

– Ich rodzice złożyli w Ministerstwie Zdrowia petycję, by zrefundować leczenie ich dzieci, my będziemy tych rodziców wspierać i pokazywać rządowi, gdzie są pieniądze na leczenie. Mówimy o pieniądzach rzędu od 100 do 130 mln zł – powiedział poseł Michał Wypij, cytowany przez www.termedia.pl.

Lekarze są zdania, że terapia lekiem zolgensma jest najskuteczniejsza u dzieci do 6. miesiąca życia i ważących  mniej niż 13,5 kg. Najnowsze badania opublikowane w The Lancet poszerzają tę grupę o dzieci do 8. miesiąca życia, jednak jego autorzy przyznają, że jest to obarczone wyższym ryzykiem objawów niepożądanych.