Refundacja genetycznej terapii rdzeniowego zaniku mięśni lekiem Zolgensma (do niedawna nazywanym najdroższym lekiem świata) będzie dostępna od 1 września 2022 dla dzieci do sześciu miesięcy, które nie otrzymały wcześniej leczenia na SMA oraz badanych w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków lub prenatalnie w Polsce. Niestety obwarowania te sprawiają, że z leku nie będą mogły skorzystać dzieci, które aktualnie mają założone zbiórki internetowe. Ich rodzice są załamani – nie mogą pogodzić się z wykluczeniem ich dzieci i boją się, że ludzie przestaną wspierać zbiórki.
Przeczytaj: "Uchronił moją córkę przed ciągłym leżeniem pod respiratorem". Najdroższy lek na SMA doczeka się refundacji
7-miesięczny Oliwierek nie skorzysta z refundacji
W mediach społecznościowych rodzice wykluczonych dzieci publikują rozpaczliwe apele. "To jest okrutne, co robicie. Przez to staną wszystkie zbiórki" - mówi mama małego Oliwereka chorego na SMA. Jej syn nie zakwalifikuje się na refundację terapii genowej, bo jego wiek przekroczył wyznaczony limit – o jeden miesiąc.
„To co zrobiliście nam i innym rodzicom dzieci chorych na SMA jest okrutne i okropne. Jest nas tak niewiele. Dlaczego nie możecie dać nam szansy na lepsze życie dla naszych dzieci? Nasz Oliwier ma siedem miesięcy. Jest więcej takich dzieci jak nasz syn” – pyta rządzących zrozpaczona mama.
„Przez to staną wszystkie zbiórki, nie będziemy mieć szansy na zebranie 10 mln zł dla naszego dziecka, tak samo jak nie będą mieć szansy inne rodziny na zebranie tych pieniędzy. Dlaczego nam tak to utrudniliście? Dlaczego?" - dodaje zrozpaczona kobieta ze łzami w oczach.
„Prosimy was nie zostawiajcie nas samych w tej walce”
Z terapii nie skorzysta także 3-miesięczny Wiktorek, ponieważ korzysta już z leczenia innym preparatem o nazwie Spinraza. „Nasze szczęście trwało tylko dwie minuty” – mówi w nagraniu opublikowanym na Facebooku zrozpaczona mama chłopca. Zaraz potem okazało się, że ich synek nie dostanie refundowanego leku, bo nie spełnia kryteriów. Teraz muszą dalej walczyć o zebranie pieniędzy w internetowej zbiórce, dlatego proszą wszystkich, by nie zostawiali ich samych w tej walce.
„Właśnie otrzymaliśmy informację, że od września będzie zrefundowana terapia genowa w Polsce, jednak nasze dziecko, które ma 3-miesiące nie kwalifikuje do niej. Jesteśmy załamani. Prosimy was nie zostawiajcie nas samych w tej walce. Pomóżcie nam uzbierać 10 milionów, które musimy nadal zbierać, bo nasze dziecko się nie zakwalifikowało”- błaga zrozpaczona mama Wiktorka.
Dlaczego rodzice walczą właśnie o terapię genową?
Lek na SMA Zolgensma daje szansę na powrót do zdrowia po zaledwie jednokrotnym zastosowaniu. Podawany jest dożylnie w postaci jednorazowego wlewu, który trwa około jednej godziny. Choć kosztuje obecnie blisko 9,3 mln złotych, to jest to wydatek jednorazowy.
„Lek ten jest wyjątkowo przydatny do leczenia niemowląt i małych dzieci, u których objawy SMA jeszcze się nie pojawiły albo pojawiły się bardzo niedawno" – napisano w opisie jego działania.
Leczenie Spinrazą (również refundowaną) z kolei należy utrzymywać dożywotnio, podając leki co kilka miesięcy. Roczna terapia tym lekiem warta jest milion złotych. Rodzice chorych dzieci boją się, że refundacja na ten lek w pewnym momencie się skończy, a ich dzieci zostaną bez pomocy.
Spotkanie rodziców w sejmie
Za dziećmi, które nie załapały się na refundację Zolgensmą ujął się polityk Władysław Kosiniak-Kamysz – z wykształcenia lekarz. Na antenie TVN24 podkreślił, że choć zmiany dotyczące refundacji "najdroższym lekiem świata" są "krokiem w dobrym kierunku", to jednak wykluczają pomoc tym dzieciom z SMA, których rodzice rozpoczęli już internetowe zbiórki.
"Jest 27 dzieci, które nie będą mogły zostać poddane badaniom przesiewowym, albo dostały już inny, mniej skuteczny lek. Z tego powodu mają one być wykluczone z pomocy państwa"- powiedział w Sejmie polityk.
Na wtorek 30 sierpnia Władysław Kosiniak-Kamysz zaplanował spotkanie z zrozpaczonymi rodzicami w sejmie, na które został także zaproszony minister Adam Niedzielski.
„Jeżeli pan, panie ministrze nie przyjdzie, to my przyjdziemy do pana. Tę sprawę trzeba rozwiązać” - podkreślał Kosiniak-Kamysz. "To kwestia wagi życia" chorych dzieci – podkreślił.
Przeczytaj: Atrofia mięśniowa (SMA) czyli rdzeniowy zanik mięśni
