O Stasiu Zielińskim chorującym na dystrofię mięśniową Duchenne'a pisaliśmy ostatnio w marcu tego roku. Wówczas do zebranmia pełnej kwoty (ponad 17 milionów złotych) brakowało miliona.
5-latek miał niewiele czasu, bo zatwierdzony przez FDA w czerwcu 2023 nowy lek - terapię genową, mającą na celu zatrzymać lub maksymalnie opóźnić postęp choroby można podać tylko do ukończenia 6. roku życia. Wczoraj mama chłopca otrzymała wyjątkowy prezent na Dzień Matki i imieniny, które tego dnia obchodzi. Pasek zbiórki zazielenił się, co oznacza, że cel został osiągnięty. Staś poleci na leczenie do USA.
Półtora roku zbierali pieniądze na najdroższy lek świata
Jeszcze do niedawna diagnoza dystrofii mięśniowej Duchenne'a była wyrokiem, jednak ostatnio przynajmniej dla części chorych dzieci (choroba dotyka niemal wyłącznie chłopców) pojawiła się szansa na zatrzymanie jej rozwoju.
Terapię genową określa się jednak mianem najdroższego leku świata, bo koszt leczenia wynosi aż kilkanaście milionów złotych. Dla rodzin chorych dzieci to kwota nieosiągalna, dlatego w pomoc w zebraniu środków angażują się całe społeczności. W przypadku Stasia zbiórka była nie tylko nagłaśniana w lokalnych mediach, pieniądze zbierano podczas różnych inicjatyw, takich jak festyny, koncerty czy turnieje. Na Facebooku działała grupa z licytacjami, każda złotówka przybliżała do celu.
Tak naprawdę wszystkie środki zebrano dzięki „zwykłym ludziom”, jak mówi mama Stasia. Zbiórki nie nagłaśniały znane osoby, rodzina skupiła się na nagłaśnianiu jej w mediach społecznościowych, pojawiała się na wydarzeniach organizowanych lokalnie.
I choć na początku tej drogi wydawało się, że cel jest tak odległy, że niemal niemożliwy do osiągnięcia, dziś chłopiec wraz z rodzicami może świętować. W Dzień Matki udało się domknąć zbiórkę, ponad 17 milionów złotych pozwoli Stasiowi na rozpoczęcie leczenia. Zanim to nastąpi, chłopca czekają jeszcze konsultacje.
− W sierpniu jesteśmy umówieni na konsultacje w Belgii. W międzyczasie pojawiło się kilka leków. Będziemy ze specjalistami ustalać najlepszą opcję dla Stasia. Wszystkie terapie są genetyczne i podawane w Stanach Zjednoczonych. Tak czy inaczej czeka nas więc wyjazd za ocean
- mówi mama Stasia Ewelina Zielińska w rozmowie z „Echem Dnia”.
Czym jest dystrofia mięśniowa Duchenne'a?
Z pewnością z tą nazwą spotkałaś się nie jeden raz, głównie za sprawą zbiórek na drogą terapię genową. To obecnie jedyny sposób na to, by zatrzymać postęp choroby.
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest chorobą genetyczną, która powoduje stopniowy i całkowity zanik mięśni. Nie chodzi tylko o mięśnie odpowiedzialne za poruszanie się - w kolejnych etapach atakuje również serce (które także jest mięśniem) i mięśnie oddechowe.
Zwykle diagnoza pojawia się kiedy dziecko ma kilka lat, zaczyna mieć problemy z chodzeniem, nie ma siły wejść po schodach. Po pierwszych objawach postępuje, konieczna jest stała rehabilitacja, zazwyczaj stosuje się też leczenie sterydowe.
Średnio w wieku 8 lat dziecko ląduje na wózku inwalidzkim. Rodzice świadomi powagi sytuacji często robią wszystko, by przed swoimi synami ukryć informacje o tym, jak wygląda przebieg tej strasznej choroby. Jednocześnie robią wszystko, by zdążyć zebrać pieniądze na terapię genową, jeśłi ich dziecko się do takiej kwalifikuje.
Niedawno pisaliśmy o jednym z najstarszych chłopców, który wciąż ma szansę na leczenie, jednak potrzebne są ogromne pieniądze. Adaś z dystrofią mięśniową Duchenne'a jest na początku tej drogi, potrzeba jeszcze 15 milionów złotych, by także on mógł wygrać z chorobą.
