Terapia genowa – czy pomoże w leczeniu chorób genetycznych?

Terapia genowa jest eksperymentalną metodą leczenia, w której wykorzystuje się nośnik informacji genetycznej -  DNA. Dzięki niej być może za jakiś czas będziemy mogli leczyć wiele poważnych chorób genetycznych – mukowiscydozę, albinizm czy anemię sierpowatą - oraz skutecznie przeciwdziałać rozwojowi chorób nowotworowych.

Spis treści

1. Po co nam geny?
2. Terapia genowa – na czym polega ta metoda leczenia?
3. Terapia genowa – jak DNA wprowadzany jest do komórek organizmu
4. Terapia genowa – pomocna w leczeniu chorób nowotworowych
5. Terapia genowa – zmieni oblicze współczesnej medycyny?

Żeby jednak zrozumieć sposób działania terapii genowej, trzeba najpierw uświadomić sobie, jaką rolę w organizmie człowieka pełnią geny.

Po co nam geny?

Każda komórka naszego ciała wyposażona jest w kilkadziesiąt tysięcy genów. Wszystkie zajmują określone miejsca na chromosomach. Każdy z genów zawiera również zakodowaną informację na temat budowy jednego białka. I to właśnie od nich - od białek – zależy, jak działają komórki naszego ciała, a co za tym idzie i cały organizm. Problem pojawia się wtedy, gdy informacja o budowie białek zawiera błędy. Wówczas ich produkcja nie przebiega prawidłowo, a organizm nie funkcjonuje tak jak powinien, czego skutkiem jest choroba.

Terapia genowa – na czym polega ta metoda leczenia?

Celem terapii genowej może być naprawa uszkodzonego genu albo zastąpienie go genem prawidłowym. Niekiedy terapia genowa polega też na „wyłączaniu” pewnych genów lub wprowadzaniu do komórek organizmu genów zupełnie nowych.

Zobacz także: Antybiotyki z ludzkiego mleka - czy to możliwe?

Terapia genowa – jak DNA wprowadzany jest do komórek organizmu

Naukowcy stosują dwie metody - in vivo oraz ex vivo. W pierwszym przypadku DNA jest wprowadzany do komórek pacjenta za pomocą nośnika (wektora). Tym nośnikiem najczęściej jest wirus. Dlaczego akurat on? Ponieważ ma naturalną zdolność do „wszczepiania” własnego DNA do genomu gospodarza. Zanim wirus zostanie jednak wprowadzony do komórek pacjenta, cały jego własny materiał genetyczny jest oczywiście usuwany – tak, aby wirus nie mógł go zainfekować.W miejsce DNA wirusa trafiają natomiast geny „terapeutyczne”. Po ich wprowadzeniu białko znów zaczyna się wytwarzać, a komórki odzyskują swoje funkcje. Druga metoda - ex vivo – polega na pobraniu komórek od pacjenta (najczęściej komórek macierzystych), wprowadzeniu do nich odpowiedniego DNA oraz wszczepieniu ich z powrotem do organizmu pacjenta.

Terapią genową mogą być objęte komórki rozrodcze, czyli plemniki i komórki jajowe (wtedy modyfikacja jaką wprowadzimy do materiału genetycznego będzie przekazywana potomstwu) oraz komórki somatyczne, a więc wszystkie poza rozrodczymi (wtedy dziecko jej nie odziedziczy).

Terapia genowa – pomocna w leczeniu chorób nowotworowych

Istnieją geny, które sprzyjają namnażaniu się komórek nowotworowych, albo takie, przez które komórki nowotworowe są niewrażliwe na działanie układu odpornościowego. Terapia genowa pozwala wyłączyć te geny, dając pacjentowi szansę na uniknięcie choroby nowotworowej. Mało tego, naukowcy są w stanie wprowadzić do organizmu chorego takie geny, przez które komórki nowotworowe ulegną samoistnej śmierci (to zjawisko nazywa się apoptozą).

Terapia genowa – zmieni oblicze współczesnej medycyny?

Obecnie możemy jedynie łagodzić objawy chorób genetycznych. Stosowane metody leczenia podnoszą komfort życia chorych, ale nie likwidują bezpośredniej przyczyny choroby – błędu w materiale genetycznym. Choć naukowcy odnosili już pierwsze sukcesy przy zastosowaniu terapii genowej, to wciąż traktuje się ją jako eksperymentalną. Niemniej jednak terapia genowa niesie ze sobą wielkie nadzieje na wyzdrowienie dla pacjentów zmagających się z różnymi schorzeniami o podłożu genetycznym. Aby można było wykorzystywać tę terapię na szeroką skalę, naukowcy muszą ją jednak opracować w taki sposób, aby była wydajna, skuteczna i przede wszystkim bezpieczna dla pacjenta.

źródło, www.testDNA.pl